人口老龄化加重与医疗技术水平提升的双重效应激发了卫生资源需求的高速增长，使国家医保基金面临巨大压力，药物经济性评价作为有效利用医保资源的辅助工具，受到越来越多的关注和重视。《2019年国家医保药品目录调整工作方案》提出，企业需针对谈判药品的经济性提供相关佐证材料，供医保专家评估，评估专家一般分为基金测算组和药物经济学组，分别从医保基金预算影响分析和药物经济性两方面对谈判药品提出评估意见。但现有研究表明[1]，目前药物经济性评价研究质量参差不齐，参考价值难以衡量。因此，需要根据科学的研究方法构建药物经济性评价质量评估体系，方便医保决策者判断研究质量。本文从研究方法、指标要素、指标要素确定依据、指标条目内容和评分方法五个角度对已有研究量表进行比较分析，提出构建中国药物经济性评价质量评估量表的建议。

1、研究方法

以“药物经济学评价”“质量评估”“预算影响分析”“量表”“指南”为关键词，检索中国知网（CNKI）、中文科技期刊数据库（简称“维普”）、万方数据资源系统数据库（简称“万方”）等中文数据库；以“budgetimpactanalysis”“Guidelines”“Cost-Effectiveness”“CriteriaList”“E-conomicEvaluations”“Assessment”为关键词，检索Webofscience、PubMed、Elsevier等外文数据库，检索截至2019年8月所有药物经济性质量评估量表、质量评估研究和指南性文献。

排除标准：非中文、英文文章；非医药领域的研究；与经济性评价质量评估量表无关；未形成最终量表；重复或无法获取的文献。

检索结果：经两位研究人员独立阅览筛选，对筛选内容进行互补，存在争议时，由第三位研究人员介入判断。通过筛选与总结，最终得到药物经济性评价质量评估量表7个。

2、医保药物经济性评价质量评估量表研究现状

2.1医保药物经济性评价质量评估量表分类

医保药物经济性评价质量评估方法通常有药物经济学评价和医保预算影响分析两类。药物经济学评价从经济学角度出发，研究药物的开发和使用，使有限的药物资源发挥最大效益[2]，常用于卫生政策制定、基本药物目录和临床合理用药目录制定、公共卫生资源配置和新药研发[3]。医保预算影响分析从医保基金角度出发，在有限资源约束的前提下，分析将一种健康干预措施纳入或排除某一医疗系统所产生的经济后果，以此辅佐卫生决策者调整医保目录、合理控制医保基金支出[4]。两者研究基础、内容和方法具有相似性，通常研究过程中使用的部分数据和模型也是一致的[5]；但研究目的和特点不同。药物经济学评价侧重成本和效果，强调卫生资源配置效率,比较不同干预措施的经济效益；而卫生决策者需要在有限的医保预算下进行决策，不同治疗方法对预算的影响具有重要的实际参考意义,因此常常需要结合预算影响分析，考量新的干预措施纳入医保后对医疗总费用的影响以及医保基金的可负担性，共同评价药物纳入医保带来的影响[6]。国际社会通行做法是将医保预算影响分析辅助于成本效益分析，共同评估药物的经济性[7]。因此，药物经济学评价和预算影响分析在量表研制过程中有不同之处。两者在量表的指标关键条目、条目内涵和研究质量评定等方面并不相同，使用统一量表并不合适。预算影响分析量表研制应根据其研究特点单独研究，但可借鉴主流的药物经济学量表。对此，将药物经济性量表分为药物经济学质量评估量表和医保预算影响分析质量评估量表，分别对比研究其现状以及不足之处，并给出建议。

通过归纳整理得到7个量表，包括6个药物经济学质量评估量表和1个医保预算影响分析质量评估量表。

2.2药物经济学评价质量评估量表

目前发表的药物经济学质量评估量表有MFDrummond等[8]研制的药物经济学研究审批量表（BMJguidelines),CHIUN-FANGCHIOU等[9]研制的卫生经济研究质量评估量表（QHESinstrument),SilviaEvers等[10]研制的卫生经济评价质量评估标准一览表（CHEClist),ZoePhilips等[11]研制的Philips量表（Philipsguidelines),DonHusereau等[12]发表的综合健康经济评价报告标准（CHEERS量表）和高海亮等[13]发表的药物经济学评价报告质量评估量表（PEERs）（见表1）。

表1医保药物经济性评价质量评估量表基本信息

2.3医保预算影响分析质量评估量表

目前医保预算影响分析并无系统的质量评估量表，VandeVoorenk等[14]构建了简单量表对欧盟国家医保预算影响分析文献进行评估，少数学者使用该量表评估文献[15]（见表1）。

3、医保药物经济性评价质量评估量表分析与比较

3.1医保药物经济性评价质量评估量表研究

3.1.1药物经济学研究审批量表（BMJguidelines)

药物经济学研究审批量表主要采用专家审评法研制，将指南草案、相关陈述及量表发给卫生经济学家和期刊编辑，并在两年一度的英国健康经济学家研究组会议上讨论。该量表从研究设计、数据收集、结果分析和解释三个方面，分为研究问题、参考情景选择、评价方法、有效性数据、效益计量与评价、成本、模型、成本和收益时间的调整、可接受性和不确定性、结果呈现十部分建立35条评价条目。评价条目选项有：是、否、不清楚、不合理，量表并未使用分数衡量文献质量。该评审表主要针对完整的药物经济学评价研究。对于不完整的药物经济学评价研究，英国医学杂志社另外开发了一个评审简表，根据研究问题的重要性、经济学评价的重要性、对该话题是否感兴趣、是否具有可供同行评审的经济学评价结果、是否发表和何时发表6个方面进行评审[6]。

BMJ量表发表较早，条目较全，被很多研究使用借鉴，但由于结果呈现形式并未采用质量评分等方法，评分结果不直观。部分研究在使用BMJ量表时，采用0/1评分方法[16]进行大量文献的整体评估。

3.1.2卫生经济研究质量评估量表（QHESinstru-ment)

卫生经济研究质量评估量表使用多种方法研制。通过MEDLINE等数据库检索药物经济学分析量表和指南，共计纳入文献19篇，对其出现的研究条目进行汇总，分别计算指标得分及文献得分。按照分数判断指标重要性，设置区间范围将不重要的指标移除条目池。为了简便使用，指标判断标准为：是/否。随机抽取120位国际健康经济学会和医学决策协会的专家进行指标权重调查，对其结果检验一致性，排除不一致，利用最小二乘法回归计算，得分范围0～100。第二阶段调查文献分为六个临床类别———心脏病学、胃肠病学、肿瘤学、传染病、结直肠癌、中枢神经系统疾病的筛查。每个临床类别确定9篇质量低、中等、好的文献发给10个专家，确定卫生经济学研究质量量化评分系统的有效性。使用spearmanrho方法检验加权分数和全球质量分数之间的相关性，wilcoxon秩和检验确定加权得分和总体质量得分之间的样本分布和中位数是否存在显著差异。为了检验判别效度，采用加权质量分数的协方差分析（ancova）检测质量较低或较高的论文是否具有相应的加权分数。指标包括研究目的、研究角度、数据来源、敏感性分析、增量分析、研究时限、成本测算、模型选择、偏倚分析、结果和研究资金来源等16个问题形式的条目。量表评分采用0/1评分方法，并加权计算总分评价文献质量。

卫生经济研究质量评估量表研究过程严谨科学，具有较好的内部信度和效度，便于操作，结果量化易于理解。但“是/否”型问题设计不是一个区间分值，难以明确区分高质量与低质量研究。此外，该量表没有给出具体的使用说明以及评分结果分值对应不同质量的界值，导致不同的经济学评价研究在将结果分值转换成高质量、一般、低质量时，评分界值有所不同[3]。

3.1.3卫生经济评价质量评估标准一览表（CHEClist)

CHEC量表采用德尔菲法编制。根据检索到的有关文献研制条目池，在第一轮德尔菲法时提供添加条目和类别的机会，进行几轮谈判，23名国际专家达成共识。条目采用“是/否”评价方法，包括研究人群、备选方案、明确的研究问题、研究设计、研究时限、研究角度、贴现、敏感性分析、结果、相关利益群体等方面19个问题条目。

卫生经济评价质量评估标准一览表未使用分数衡量文献质量，具有较大主观性，评分结果不直观。

3.1.4Philips量表（Philipsguidelines)

Philips量表主要使用文献研究法研制。检索分析现有指南，从结构、数据、一致性三个关键方面详细介绍了指南中建议的典型具体指标，对每个指标进行说明建议，详细说明一个良好研究的特点，赋予指标问题的形式。条目评价选项有：是、否、不清楚、不合理，量表并未使用分数衡量文献质量。

Philips量表主要用于基于模型的经济学评价系统综述研究的质量评估[3]，评分条目多且细，对成本测算等问题的研究关注较细，因此使用较为复杂且适用范围较小。

3.1.5综合健康经济评价报告标准（CHEERS量表）

CHEERS量表主要使用文献研究法和德尔菲法研制。条目编制来源为报告准则制定者的建议和借鉴先前药物经济学评估指南以及报告量表文献。利用德尔菲法进行条目调查，第一轮44个条目发给专家，使用1～10尺度评分法，基于加权平均得分进行重要性排序，最终将条目缩小为方便使用的24项。量表条目和建议分为六个主要部分：标题和摘要、引言、方法、结果、讨论、其他。文中对每个指标配有详细的说明建议，并给出例子和解释，旨在促进量表指标和建议的理解。虽未对评价方法进行明确说明，但给出了详细的使用示例。

CHEERS量表使用简单，条目精简，研制过程科学，且界定了指标的评价程度，避免了主观性；但未使用分数评估质量，评分结果不直观。

3.1.6药物经济学评价报告质量评估量表（PEERs量表）

PEERs量表基于QHES量表、BMJ指南、CHEC量表、Philips指南的评估框架及条目构建指标体系，并在我国相关法律法规和技术文件指导下，结合了药物经济学评价研究特点。量表共有5个一级指标，25个二级指标，56个三级指标。采用四级评分法，对一级指标赋予权重，并给出了计算结果评定方法：完全符合（报告总分≥75%），报告具有一定的参考价值；基本符合（60%≤报告总分<75%），报告根据实际情况修改完善后具有一定的参考价值；不太符合（报告总分<60%），报告不具有参考价值。

PEERs量表条目全面，且分级评定，结合得分计算方法，使评估结果更为直观；缺点在于虽然界定了计算结果的评定界值，但并未对界值依据进行说明。

3.1.7医保预算影响分析质量评估量表

医保预算影响分析质量评估量表依据欧洲健康经济评估数据库选定了研究角度、短期时限、新干预、当地实际成本、短期效果、增量成本、敏感性分析、市场动态8项指标评价医保预算影响分析质量，采用0/1方法进行评分，总分使用算术加和进行文献评价比较。

医保预算影响分析质量评估量表在仅为评估欧洲预算影响分析研究质量时建立，不是系统研制的完整量表，条目较单一，且评价方法存在无权重、具体研究质量难以区分等局限性，但使用简单，涵盖了预算影响分析的重要研究条目。

3.2医保药物经济性评价质量评估量表比较

3.2.1研究方法对比

文献研究法是制定药物经济性质量评估量表中使用最多的方法，通过检索数据库纳入和排除文献，对文献进行分析构建量表。BMJ量表研制较早，当时方法学发展仍不完善，因此适合采用专家评审、研究小组会议讨论的方式研制。QHES量表研制使用的方法较多，较为全面、严谨。CHEC和CHEERS量表使用德尔菲法，收集反馈专家对量表的意见，通过不断修改，确定量表条目，具有一定权威性。

同时，不同的药物经济性评价质量评估量表的研制要点各有差异。QHES量表的研制要点较多，不但考虑到量表指标权重，还研究相关性、收敛度等。CHEERS量表对每个指标都制定了详细的说明建议，并给出例子和解释。PEERS量表对计算方法进行了详细说明，且在评价时结合了四级评分法和多专家评分的方法。

3.2.2指标确定依据对比

药物经济性评价质量评估量表均提到了量表指标的确定过程，根据文献的研究条目来确定指标是最为普遍的方式。QHES量表将19篇检索文献出现的研究条目进行汇总，用出现频数反映指标重要性，依据得分量化确定条目池。QHES量表、CHEC量表、CHEERS量表将文献检索和专家审查结合起来确定指标条目。CHEC量表进行了三轮德尔菲法，对指标条目进行修改、增减、调整，专家意见最后趋于一致。CHEERS量表利用德尔菲法进行指标筛选和调整。QHES量表经过专家调查，确定条目权重和检验一致性。

3.2.3指标条目内容对比

药物经济学评价和医保预算分析的质量主要取决于数据和模型，在量表研制过程中都涉及不同的数据参数，但部分研究没有涉及数据来源。数据来源是保证数据质量的重要因素，直接影响研究结果的可信度。本文选取的7个医保药物经济性评价质量评估量表中，CHEC和BIA未涉及模型，其中CHEC可与其他评估方法一同使用，BIA量表目前未发展全面，仍需进一步研究完善。

同时，不同量表涉及的指标条目内容各有侧重，部分量表存在条目未涵盖重点或纳入过多非重点条目的问题（见表2）。

表2量表指标条目内容对比

3.2.4评分方法比较

本文选取的药物经济性质量评估量表采用的评分方式并不相同，QHES量表采用0/1评分法进行质量评估，此后PEERS量表研制了较为完整的评分体系，采用四级计算法，更具区分性，并按照文献研究质量划分为不同等级，更加直观，方便使用者做出决策。

4、启示

目前药物经济学评价质量评估量表较多，也比较完善，且部分进行了本土化研究。多数药物经济学评价质量评估量表指出，需要随着方法学不断发展适时更新。但目前尚无成熟的BIA研究质量评估量表，随着BIA研究在医保谈判准入中广泛使用，应尽快建立科学系统的BIA研究质量评估量表，为BIA研究结果的参考提供依据。

4.1根据不同研究特点建立不同量表

药物经济学评价质量评估量表和BIA研究质量评估量表在指标条目、适用范围等方面存在不同，在构建量表时，应注意不同的研究目的和不同类型药物可能适用不同的质量评价体系。建议基于研究特点分类建立量表：（1）慢性病与急性病特点、治疗时限、用药方式不同；（2）不同药物对应同一指标的具体意义和重要程度不同，即指标内涵和权重不同。

4.2全面把握量表研制要点

研制药物经济性评价质量评估量表是一个复杂的过程，不能仅仅是指标组合，要综合考虑研制要点，如指标筛选依据、指标具体说明、指标程度界定、评分方法、指标评分结果界定等。同时，评估结果的呈现形式同样重要，研究报告结果应利于做出决策，因此需要建立科学的评分方法和评分结果界定体系，可划分不同等级，使研究结果更加直观，易于理解。

在指标确定方面，现存指南和相关研究文献中出现的普遍要素在一定情况下可以反映指标对相关研究的重要程度，但新的方法如医保预算影响分析处于最初发展阶段，文献质量普遍不高，专家意见审查可以获得权威性高、实时性高、针对性强的信息，但一致性可能较差，且带有一定主观性。对此，建议将文献要素提炼和专家意见审查方法相结合，根据量表内容辅助以聚类分析、主成分分析、变异系数(CV)等方法，全面评估指标重要性，建立科学、方便使用的质量评估量表。

在评分方法方面，量化的结果更利于实行评估和指导决策。目前量表使用的评分方法中，0/1评分法使用方便，但只能反映研究项目的有无，不能反映具体质量；指标权重加和、四级计算法更具区分性，但同时存在主观性问题。建议量表评分方法详细阐述评价等级特征，并明确指标说明，如较好、较差分别对应的研究程度，以减少主观性。通过德尔菲法赋予指标权重时，应考虑到有些关键指标对研究质量具有决定性作用，而部分指标只有影响性作用，两类指标区分不应只是体现在权重差上，而是应构建一种新型或是改进的评分方法。同时建议采用多位专家评分，参考AGREEⅡ得分计算法计算总分。

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